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美国食品药品管理局（FDA）已批准应用基因技术公司（AGTC）的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AAT）治疗药进入Ⅱ期临床试验，并为这次试验拨发了100万美元的扶助资金。研究人员在该试验中将检测药物的安全性和疗效。
这次试验的具体工作主要由AGTC协调。AGTC总裁兼CEO苏尔·沃舍尔表示，得到FDA的这笔资金，有利于试验工作的顺利开展。
研究人员表示，之前多个早期临床试验结果已证实，重组腺相关病毒（AAV）载体技术对人体疾病症状方面具有一定影响。在即将进行的试验中，他们将检测这种方法用于治疗由α-1抗胰蛋白酶缺乏导致的遗传性肺气肿的安全性和疗效。
来源：中国医药报
