Pluristem Therapeutics公司日前宣布，美国食品药品管理局（FDA）批准其PLX Cells为孤儿药，用于治疗血栓闭塞性脉管炎（伯格氏病）。
血栓闭塞性脉管炎是一种影响四肢血管的罕见而严重的疾病，发生于中小动脉（同时累及静脉及神经），为慢性进行性节段性炎症性血管损害。病变累及血管全层，导致管腔狭窄、闭塞。患者可能会出现四肢的剧烈疼痛和溃疡或坏死，这可能会导致截肢。
在美国和欧洲，大约有5万例血栓闭塞性脉管炎患者。由于还没有已确定的可用的治疗措施，因此强烈地需要研发用于此适应证的药物。伯格氏病的治疗市场约为25亿美元。
